Malattia di Huntington, da Siena un importante passo avanti per la ricerca

Andrea Frullanti La ricerca scientifica raggiunge un assoluto ed importante primato nazionale a Siena. E' il caso di Siena Biotech Spa, società strumentale della Fondazione Mps per quanto riguarda il settore biotecnologico che, in occasione dell’inizio dello studio clinico di Fase II dell’inibitore selettivo della Sirtuina 1 denominato "Selisistat", ha ospitato il primo "investigator meeting" per la gestione e il monitoraggio dell’innovativo composto in vista della sperimentazione clinica su pazienti affetti dalla malattia di Huntington. Stiamo quindi parlando di quella particolare malattia degenerativa che colpisce il sistema nervoso centrale, che porta il pazeinete a soccombere dopo una progressiva neurodegenerazione.

“Siamo molto soddisfatti ed orgogliosi di aver organizzato questo importante evento a Siena, è il giusto premio per gli sforzi compiuti dai nostri ricercatori – ha commentato Goran Westerberg, responsabile dello Sviluppo Clinico e Regolatorio di Siena Biotech -. E’ la prima volta che Siena Biotech conduce uno studio clinico di Fase II, evento raro nel settore farmaceutico italiano. Il composto Selisistat sviluppato dalla nostra società consentirà di modulare la progressione della malattia di Huntington”.

Selisitat si è dimostrato farmacologicamente attivo in una serie di modelli pre-clinici della malattia di Huntington e possiede delle caratteristiche idonee per il suo impiego oltre pche per la sindrome di Huntington, anche in altre malattie neurodegenerative rare. Il  composto Selisistat è già stato designato farmaco “orfano” in Europa, negli Stati uniti e in Australia consentendo uno sviluppo clinico agevolato con gli enti regolatori. L’eventuale passaggio alla fase di commercializzazione consentirebbe un’esclusività estesa sul mercato.

Siena Biotech, in qualità di realizzatore e gestore del programma di sviluppo del composto, ha ospitato l’incontro che ha visto partecipare oltre 70 fra neurologi, medici, esperti e altri specialisti a livello mondiale coinvolti nello conduzione dello studio che valuterà in tutte le varie fasi cliniche e operative la sicurezza e la tollerabilità del composto, nonché il suo meccanismo d’azione. Lo studio clinico coinvolgerà circa 18 siti clinici distribuiti in Italia, Germania, Inghilterra e Stati Uniti. Per l’Italia le strutture ospedaliere che ospiteranno gli studi saranno oltre a Siena, Firenze, Milano e Pozzilli. Il passaggio della molecola prodotta da Siena Biotech alla Fase II, in tempi brevi per gli standard della ricerca con tutti i possibili rischi associati, conferma l’importante investimento della Fondazione Mps nella sua principale società strumentale e la bontà del modello di business e di ricerca adottato dalla stessa Siena Biotech. 
11/10/11 12:40 in scienze Stampa questa pagina