PISA – Una nuova terapia italiana sarà sperimentata contro due tumori rari e particolarmente aggressivi del sangue, per i quali oggi le possibilità di cura sono ancora molto limitate.
Un progetto Made in Italy
Il progetto, finanziato dall’Agenzia italiana del farmaco con il bando dedicato alle malattie rare, coinvolge l’Università di Pisa, l’Azienda ospedaliero-universitaria pisana, l’Istituto romagnolo per lo studio dei tumori di Meldola e l’Università di Bologna. La terapia è una delle cosiddette CAR-T, un trattamento che utilizza le cellule del sistema immunitario del paziente per combattere il tumore.
Le cellule vengono prelevate dal sangue, modificate in laboratorio in modo che possano riconoscere le cellule malate e poi reinfuse nel paziente. Il nuovo trattamento è destinato alla leucemia linfoblastica acuta a cellule T e ai linfomi periferici a cellule T, malattie nelle quali alcuni globuli bianchi, i linfociti T, iniziano a moltiplicarsi senza controllo.
La sperimentazione si concentra in particolare sui pazienti nei quali la malattia torna dopo le cure o non risponde ai trattamenti disponibili. In questi casi, anche dopo il trapianto, le possibilità terapeutiche sono poche e la prognosi resta particolarmente sfavorevole. La novità della terapia sviluppata dai ricercatori italiani riguarda il modo in cui vengono riconosciute le cellule tumorali.
Obiettivo: colpire le cellule malate
Le cellule modificate sono infatti indirizzate contro una proteina chiamata TRBC1, presente nel 40% circa dei tumori a cellule T. L’obiettivo è colpire le cellule malate risparmiando una parte importante dei linfociti T sani. È uno degli ostacoli principali che finora hanno reso difficile utilizzare le CAR-T contro questo tipo di tumori.
I risultati ottenuti finora nella ricerca di laboratorio sono stati promettenti. Nei test condotti in vitro e negli animali, la terapia ha mostrato una forte capacità di eliminare le cellule tumorali, con remissioni complete e durature e un profilo di sicurezza favorevole. «CAR-T-One ha dimostrato una potente attività antitumorale», ha spiegato Massimiliano Mazza, uno dei ricercatori coinvolti nello sviluppo. Ora il finanziamento permetterà di passare alla sperimentazione sui pazienti.
Prossimo passo i controlli sulla terapia
Il prossimo passo sarà completare i controlli necessari sulla terapia, ottenere le autorizzazioni e avviare uno studio clinico iniziale, che servirà soprattutto a verificarne la sicurezza e la tollerabilità. Saranno coinvolti anche pazienti seguiti a Pisa, mentre le cellule modificate saranno prodotte a Meldola. Lo studio durerà quattro anni e punta a portare alla prima sperimentazione clinica di una CAR-T italiana pensata specificamente per queste due rare forme di tumore a cellule T.
L’obiettivo finale è offrire una possibilità terapeutica a pazienti che oggi hanno poche alternative e dimostrare che una terapia cellulare avanzata può essere sviluppata e prodotta interamente all’interno della ricerca e della sanità pubblica italiana.
